加州大学圣地亚哥分校医学院的研究人员发现，一种经fda批准用于治疗乳腺癌的药物有可能有效治疗一种特定类型的阑尾癌。

临床试验结果发表在2024年10月16日的《临床肿瘤学杂志》网络版上，结果显示口服药物帕博西尼稳定了腹膜黏液性癌（PMC）患者的肿瘤生长并降低了血液肿瘤标志物水平。这种形式的癌症起源于阑尾，通常对标准化疗有抗药性。

“发现一种乳腺癌药物可以成功治疗阑尾癌的一部分——；目前治疗选择有限的地方-；标志着我们与这种疾病的斗争取得了重大进展，”共同资深作者Andrew Lowy医学博士说，他是加州大学圣地亚哥医学院外科教授和外科肿瘤学主任，也是加州大学圣地亚哥健康中心摩尔癌症中心癌症外科临床主任。“这一突破首次引入了针对这种罕见癌症的靶向治疗。”

阑尾癌极为罕见，占所有胃肠道癌症的不到1%，据美国癌症协会估计，美国每年确诊的阑尾癌病例不到2000例。

该研究队列包括16名被诊断为PMC的参与者，其中大多数人之前接受过其他治疗，但没有成功。研究人员分析了这些癌症中存在的基因突变，发现在一个特定基因GNAS中发生突变的肿瘤对这种药物反应良好。在这些患者中，超过80%的患者与癌症活动相关的血液标志物降低。

实验室结果还显示，这种药物减缓或阻止了癌细胞的增殖，为化疗提供了一种耐受性良好的替代方案，而化疗通常伴有严重的副作用。

“这种药物可以立即实施，而不需要等待新药开发或FDA批准，”共同资深作者Shumei Kato医学博士说，他是加州大学圣地亚哥医学院的医学副教授和加州大学圣地亚哥健康中心的医学肿瘤学家。

加藤也是加州大学圣地亚哥分校摩尔斯癌症中心的成员，他补充说，这项研究强调了现有癌症治疗方法的先进应用。

“这一发现标志着阑尾癌和其他具有类似基因突变的罕见癌症的治疗进入了一个充满希望的新时代。”

接下来的步骤包括研究如何将这种药物与传统化疗和新的靶向治疗相结合，以进一步提高其有效性。

“这项开创性的研究验证了我们作为该地区唯一的国家癌症研究所（NCI）指定的综合中心的独特地位，以及我们对发现和提供最先进治疗方案的承诺，”加州大学圣地亚哥分校健康中心摩尔斯癌症中心主任Diane Simeone医学博士说。“作为一个学术医疗中心，我们的临床研究人员正在领导试验，寻找有希望的新疗法，为以前别无选择的患者提供希望。”

该研究的共同作者包括：Jonathan Weitz、Daisuke Nishizaki、Joy Liau、Jay Patel、Isabella Ng、Siming Sun、Dana Ramms、邹晶晶、Brian Wishart、Jordan Rull、Joel Baumgartner、Kaitlyn Kelly、Rebekah White、Jula Veerapong、Mojgan Hosseini、Hitendra Patel、Gregory Botta、Silvio Gutkind和Herve Tiriac，他们都来自加州大学圣地亚哥分校。

该研究的资金支持部分来自莱文家族校长外科肿瘤学特约主席，国家罕见疾病组织，阑尾癌假性粘液瘤腹膜研究基金会（R21CA273974, 1F32CA265052-01）以及Elisabeth和Ad Creemers遗产，Euske家族基金会，胃肠道癌症研究基金和腹膜转移研究基金的慷慨捐赠。在加州大学圣地亚哥分校健康专业癌症支持中心（P30 2P30CA023100）的支持下完成共聚焦成像和组织学核心。