发表在《神经肿瘤学》杂志上的两项主要研究揭示了重要的研究结果，指出改善了儿童第3组髓母细胞瘤脑肿瘤的治疗方法。髓母细胞瘤是儿童癌症中最常见的恶性脑肿瘤之一，约占儿童癌症死亡人数的5%至10%。现在，这项耗资500万英镑的两阶段INSTINCT研究的结果可能为许多儿童提供更有针对性的治疗奠定基础，从而提高生存率，减少严重的长期副作用，提高生活质量。在纽卡斯尔大学癌症中心主任Steve Clifford教授的带领下，INSTINCT研究项目旨在确定关键的遗传缺陷，并找到治疗第3组髓母细胞瘤的有效靶向方法。第3组髓母细胞瘤是一组主要发生在幼儿的肿瘤，实际上是无法治愈的，对儿童癌症总死亡率有很大贡献。这种癌症是由一种名为MYC的基因驱动的，这种基因会引发疾病的快速生长，并经常导致治疗失败。通过汇集迄今为止研究过的最大的MYC扩增肿瘤队列(来自1600多个病例)，该研究显示了该组临床结果的关键差异。他们能够首次确定目前几乎无法治愈并迫切需要新方法的特定患者群体。这两项研究始于2015年，提供了关键证据，帮助指导诊断，并根据肿瘤的基因组成考虑适当的治疗。研究人员还发现了一种治疗这种疾病的新方法的潜力，即使用靶向MYC基因对肿瘤生长的影响的药物。

诺森比亚大学(Northumbria University)生物信息学和生物统计学副教授Ed Schwalbe博士领导了INSTINCT研究的第一部分，该研究确定了一组预后特别差的患者，以及其他使用现有治疗方法可治愈的患者。他说:“了解患有MYC髓母细胞瘤的儿童有不同的结果有助于我们选择最好的治疗方法，并为治疗这种毁灭性疾病的新方法铺平道路。”Magretta Adiamah博士是一名发展中的博士后研究员，她在纽卡斯尔大学攻读博士学位期间领导了这项研究的第二部分，探索MYC髓母细胞瘤的靶向代谢疗法。她说:“我们的研究打开了通过MYC本身产生的代谢脆弱性靶向MYC成神经管细胞瘤的可能性。我们可以通过了解MYC髓母细胞瘤生长如此剧烈的原因，有选择性地靶向它，这是很有希望的。”这些研究是由英国儿童癌症协会、英国癌症研究中心、脑肿瘤慈善机构、大奥蒙德街医院慈善机构(GOSH慈善机构)、蓝天思维和小英雄组织资助的。“Blue sky Thinking”和“Little Hero”都是为了纪念因髓母细胞瘤去世的儿子而成立的。约翰·雷恩斯伯里是小英雄的受托人，也是威尔的父亲，威尔在六岁时死于第三组髓母细胞瘤，他说:“作为一个家庭，我们对这一发现提供的可能性感到兴奋，希望这一新的认识可以发展为有意义的治疗方法，帮助其他面临威尔经历的孩子。”“虽然诊断方法有了进步，但令人惊讶的是，髓母细胞瘤的实际治疗方法在30年里几乎没有变化，高风险版本的预后仍然很差。我们必须开发出更有效地针对高风险疾病的新方法，给像威尔这样的孩子一个未来的机会。”英国儿童癌症协会的研究负责人Sultana Choudhry博士说:“我们长期致力于资助研究，以加速科学发现到新治疗方法的临床转化，并为癌症儿童提供更好的结果。“这项研究代表了对最具挑战性的儿童脑癌之一进行更有效和更有针对性的治疗的重要一步。“通过资助诸如INSTINCT项目等重要研究，我们将继续改善患有癌症的儿童的预后，并努力实现我们的愿景，即每个儿童和年轻人都能在癌症诊断后存活下来。”